2025年2月17日，萬(wàn)邦德醫(yī)藥控股集團(tuán)股份有限公司（證券代碼：002082）宣布，其全資子公司萬(wàn)邦德制藥集團(tuán)有限公司開發(fā)的甲鈷胺藥物于2025年2月13日獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予的孤兒藥資格認(rèn)定，用于治療肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS，俗稱漸凍癥）。

根據(jù)公告，萬(wàn)邦德于2024年11月向FDA提交了甲鈷胺的孤兒藥資格認(rèn)定申請(qǐng)，并于近期獲得批準(zhǔn)。ALS是一種致命的神經(jīng)系統(tǒng)疾病，目前尚無(wú)有效治療方法，確診后患者平均生存期僅為2-5年。甲鈷胺通過代謝調(diào)控減少同型半胱氨酸的神經(jīng)毒性，并直接保護(hù)神經(jīng)元，已在動(dòng)物模型中顯示出神經(jīng)再生與修復(fù)的潛力。此次獲得FDA孤兒藥資格認(rèn)定，將加速萬(wàn)邦德的藥品國(guó)際化戰(zhàn)略布局。FDA為鼓勵(lì)罕見病治療藥物的開發(fā)，為孤兒藥提供了一系列激勵(lì)措施，包括臨床試驗(yàn)費(fèi)用的稅收抵免、免除新藥申請(qǐng)費(fèi)以及產(chǎn)品獲批后7年的市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)等。

然而，公司也提醒投資者，盡管獲得了孤兒藥資格認(rèn)定，但甲鈷胺仍需按照FDA的規(guī)范要求進(jìn)行臨床試驗(yàn)申請(qǐng)，臨床試驗(yàn)結(jié)果及上市申請(qǐng)仍存在不確定性。藥品研發(fā)周期長(zhǎng)、環(huán)節(jié)多，投資者需謹(jǐn)慎決策，注意防范投資風(fēng)險(xiǎn)。